| Hoofdpagina |
| Actueel |
| Vereniging |
| ALD |
| Andere Leukodystrofieën |
Artikel
NIEUWE MEDICIJNEN
Dr. B.M. Van Geel (AMC Amsterdam).
INLEIDING
JANUARI 1998 - De laatste tijd zijn er een aantal nieuwe en hoopgevende ontdekkingen gedaan. Er zijn een drietal middelen beschreven die in staat blijken te zijn het bloed-gehalte van verzadigde zeer-lang keten vetzuren (ZLKV) te verlagen.
Het is uiteraard de vraag of dit ook gepaard zal gaan met een stabilisatie van de uitvalsverschijnselen, of zelfs een verbetering. Want er hoeft geen verband te bestaan tussen een daling van de ZLKV en verbetering van de klachten en de uitvalsverschijnselen: dat hebben de resultaten van de behandeling met de GTO en GTE dieetproducten laten zien.
DEHYDROEPIANDROSTERON
Dr. Assies heeft in het artikel DHEA al iets laten doorschemeren over de proefbehandeling met het hormoon dehydroepiandrosteron (DHEA, Prasteron7) waarmee toen nog begonnen moest worden. Na een aantal onvoorziene vertragende omstandigheden is zij nu bezig de uitkomsten te bewerken: het lijkt erop dat DHEA een effect heeft op de concentratie van de ZLKV in het bloed.
LOVASTATINE
Een ander middel waarvan in september is beschreven dat het een rol in de behandeling van X-ALD zou kunnen gaan spelen is lovastatine. Dit is een niet in Nederland geregistreerd middel (het mag dus niet door artsen worden voorgeschreven) dat bij patiënten in staat blijkt te zijn de bloed-waarden van ZLKV te verlagen.
4-PHENYL BUTYRAAT
Het derde middel dat misschien in de toekomst een rol kan gaan spelen in de behandeling van X-ALD is 4-phenyl boterzuur (4-phenylbutyraat, ofwel 4-PBA). Van dit middel is aangetoond dat het in gekweekte huidcellen van X-ALD patiënten het aantal peroxisomen doet toenemen, en dat de afbraak van ZLKV wordt verhoogd.
Het 4-PBA is geregistreerd in Nederland, maar voor andere doeleinden (andere ziekten). Een probleem bij deze stof is dat niet geheel duidelijk is hoeveel er van moet worden ingenomen door patiënten; geschat wordt dat een volwassen X-ALD patiënt 40 tabletten per dag moet innemen.
VOORZICHTIGHEID IS GEBODEN!
Het moge dus duidelijk zijn dat er een aantal veelbelovende ontwikkelingen zijn op het gebied van de X-ALD. Maar het is ook duidelijk dat een goede biochemische reactie op een middel (verlaging van ZLKV in bloed) niet gepaard hoeft te gaan met een merkbare verbetering voor een patiënt; denk maar aan ALorenzo's olie. Nog sterker, van 4-PBA en lovostatine moet nog maar worden afgewacht of er geen vervelende bijwerkingen zijn.
ONDERZOEK
De enige manier om er achter te komen of de nieuwe middelen werken is internationaal onderzoek. Momenteel wordt er aan gewerkt onder leiding van prof. Moser in Baltimore, die binnenkort een vergadering zal beleggen over de wijze waarop de werkzaamheid van de verschillende middelen het beste kan worden onderzocht. Want het is belangrijk dat niet iedereen lukraak de nieuwe middelen gaat gebruiken, omdat we dan nooit zullen weten welke middelen er effectief zijn.
Alle (overige) artikelen over X-ALD op deze website...
