| Hoofdpagina |
| Actueel |
| Vereniging |
| ALD |
| Andere Leukodystrofieën |
Artikel
OVERZICHT HUIDIGE AMN ONDERZOEKEN
Dr. B.M. van Geel, neuroloog.
Afdeling Neurologie, Medisch Centrum Alkmaar
MAART 2002 - Momenteel is een aantal onderzoeken gaande, waaraan patiënten met adrenomyeloneuropathie (AMN) zouden kunnen meedoen. Hieronder een kort overzicht.
SIMVASTATINE
In 1998 verscheen er een brief in het gezaghebbende medische tijdschrift New England Journal of Medicine van de groep van dr. Inderjid Singh uit North Carolina in de Verenigde Staten (Singh et al, N Engl J Med 1998;339:702-703). Bij 7 patiënten met verschillende vormen van X-ALD zou behandeling met simvastatine (Zocor) een normalisering van ZLKV in plasma tot gevolg hebben gehad. Ook in Nederland zijn er plannen geweest om hiermee een onderzoek te beginnen. Helaas heeft niemand de door Singh gevonden positieve effecten kunnen nadoen, en ook de groep van Singh heeft geen bewijs kunnen leveren dat het de moeite waard is met één van de statines een onderzoek te beginnen in Nederland.
4-FENYL BOTERZUUR
Dr. Stephan Kemp (AMC) heeft tijdens zijn verblijf in de Verenigde Staten ontdekt dat 4-fenyl boterzuur in staat is in de X-ALD muis de ZLKV concentraties te verlagen (Kemp et al, Nature Medicine 1998;4:1261-1268). Enkele patiënten met AMN werden vervolgens met dit middel behandeld. Het bereikte de hersenen, maar het effect o de ZLKV en de ziekte zelf zijn vooralsnog onduidelijk. Er wordt gewerkt aan sterkere middelen, die misschien in de toekomst kunnen worden gebruikt. Vooralsnog is er van de grote studie die dr. Moser wilde beginnen met 4-fenyl boterzuur niets terecht gekomen.
DEHYDROEPIANDROSTERON (DHEA)
Patiënten met X-ALD hebben meestal een duidelijk verlaagde concentratie van DHEA (Assies et al, Clin Endocrinol 1998;49:691-692). Dr. Hanneke Assies (AMC) heeft reeds een kleinschalig onderzoek gedaan naar de mogelijk positieve effecten van aanvulling van het tekort. Voor een vervolgonderzoek heeft zij subsidie aangevraagd. Mocht die er komen, dan kan het startschot worden gegeven voor een grootschaliger onderzoek. Mocht u hierover meer willen weten, dan kunt u contact opnemen met dr. Assies in het AMC.
ONDERZOEK IN PARIJS
Onlangs is dr. Patrick Aubourg uit Parijs, één van de motoren achter het onderzoek naar X-ALD, in Nederland geweest om te vertellen over onderzoek dat hij doet in Frankrijk bij X-ALD. Het middel dat gebruikt wordt is in Nederland geregistreerd voor het gebruik bij een geheel andere neurologische ziekte, amyotrofische lateraalsclerose, of ALS (het scheelt maar één letter met ALD, maar de ziektes hebben nauwelijks iets of zelfs niets gemeen). Bij het onderzoek wordt de ene helft van de deelnemers behandeld met het echte middel en de andere helft met een nep-middel (placebo). De keuze wordt gemaakt door middel van loting, en noch een patiënt, noch de onderzoeker weet wie wat gebruikt. Natuurlijk is er toezicht, en in het geval van bijwerkingen of andere problemen kan altijd de geheimhouding worden opgeheven. De wetenschappelijke basis voor dit onderzoek lijkt gering, maar in Frankrijk heeft de overheid het goedgekeurd.
Dr. Aubourg heeft in Frankrijk niet genoeg patiënten, en hij heeft aan de omringende landen gevraagd of er patiënten zouden zijn die aan het onderzoek willen meedoen. Het onderzoek zal 3 tot 5 jaar lopen, met halfjaarlijkse uitvoerige controles in Parijs. Wilt u inlichtingen over dit onderzoek, dan kunt u contact opnemen met dr. van Geel in het Medisch Centrum Alkmaar.
Alle (overige) artikelen over X-ALD op deze website...
